来自 国际新闻 2017-11-20 21:16 的文章

科学家首次尝试皇冠现金 人体内编辑基因治病

科学家已首次进行人体内基因编辑,以大胆尝试永远改变人类DNA来治疗疾病。

这项实验已于13日在加州进行,对象是现年44岁的马德(Brian Madeux)。透过静脉注射,将数十亿矫正基因以及基因编辑工具注入他体内,基因编辑工具在一个精准位置切断了原有的DNA。

身为代谢疾病黏多醣症第二型患者的马德表示,成为第一位接受体内基因编辑治疗的人,“感到有点震撼。我乐于承担风险,希望这对我和其他人有帮助”。

治疗是否有作用,一个月后可初见端倪,3个月后可以确定。

一旦实验成功,将成为刚起步的基因疗法一大推力。科学家先前也曾编辑人体基因,在实验室修改细胞,然后植回病人体内。也有些基因疗法不必编辑DNA。

不过这些方法只对少数疾病有疗效,还有些疗效可能并不持久。其他一些疗法则是提供新的基因,就像零件一般,但无法控制插入DNA的位置,可能导致新的问题,例如癌症。

这一次基因修补是以精准的方式在体内进行,就像派遣一名迷你外科医师将新的基因送往精确的位置安放。

加州桑加莫疗法(Sangamo Therapeutics)公司总裁麦克雷(Sandy MacRae)表示:“我们切开你的DNA,插进基因,再缝起来。它成为你DNA的一部分,一生都与你同在。 ”这家公司为2种代谢疾病和血友病进行这项实验。

这也意谓此一治疗没有回头路,无法消除编辑可能造成的任何错误。